Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene Erkrankung der hämatopoetischen Stammzellen. PNH Erythrozyten zeigen aufgrund des Fehlens GPI-verankerter komplementregulierender Oberflächenproteine eine erhöhte Anfälligkeit gegenüber Komplement und der so vermittelten Hämolyse. Der monoklonale Antikörper Eculizumab, der gegen die Konvertase C5 gerichtet ist, kann die terminale Komplementkaskade blockieren. In zwei unfangreichen Studien konnte Eculizumab seine Wirksamkeit und Verträglichkeit zeigen. Die vorliegende retrospektive Studie sollte weiterführende Daten über die bisherigen klinischen Untersuchungen liefern, die über die bereits publizierten Ergebnisse hinaus gehen. Hierzu wurden retrospektiv Patientendaten von 32 PNH Patienten ausgewertet, die zwischen den Jahren 2004 und 2010 mit einer medianen Therapiedauer von 29 Monaten in der Klinik für Hämatologie des Universitätsklinikums Essen mit Eculizumab therapiert wurden. Um die Wirkung des Medikaments zu beurteilen wurden mehrere verschiedene Hämolyseparameter, der Bedarf an Bluttransfusionen und die Ferritin Werte ausgewertet. Wie in den bereits veröffentlichen Studien war das Medikament auch bei den von uns untersuchten Patienten weiterhin sehr gut verträglich. Es traten unter der Eculizumab Therapie keine neuen thromboembolischen Komplikationen oder Infektionen auf. Die Hämolyseparameter verbesserten sich bei der Mehrzahl der Patienten signifikant, dies zeigte sich beispielsweise durch einen Abfall der LDH Werte durchschnittlich um 86% und der Transfusionsbedarf für Erythrozytenkonzentrate nahm ab, oder konnten ganz eingestellt werden. Eculizumab ist demnach das wirksamste Therapeutikum in der Behandlung der PNH. Übereinstimmend mit bisherigen Studien zeigte unsere Arbeit, dass Eculizumab als Goldstandard Therapeutikum bei der PNH anzusehen ist. Allerdings sollte dieses Medikament in spezialisierten Zentren verabreicht werden, um je nach medizinischer Vorgeschichte oder möglichen neuen Komplikationen die Therapie entsprechend anpassen zu können.